Selectie van ziekten voor focus R&D

Transformatieve therapieën voor zeldzame ziekten

De missie van onze klant, een grote internationale farmaceut, is het ontwikkelen van transformatieve therapieën voor zeldzame ziekten. In het domein van zeldzame ziekten is er sprake van een enorme ‘unmet medical need’ (onbeantwoorde medische behoefte). Dit komt omdat er slechts enkele effectieve therapieën bestaan voor de vele duizenden, vaak zeer ernstige, zeldzame ziekten. Onze klant wil haar toekomstige R&D activiteiten focussen op die ziekten met de grootste impact op het leven van een patiënt. Ze vroeg Vintura haar te helpen met het selecteren van deze ziekten.

Identificeren van ziekten met hoogste ‘unmet needs’

Wat is onze aanpak? Om de juiste focus te bepalen, ontwikkelen we samen met de klant een grondig analyse model. Door middel van desk research verzamelen we een uitgebreide dataset voor 50 verschillende ziekten. Vervolgens valideren we de data door interviews met medisch experts. Tenslotte analyseren we alle data en presenteren we de gezamenlijke inzichten in ‘ziektebeeld dashboards’.

Focus Research & Development op 15 ernstige ziektebeelden

De analyse resulteerde in een duidelijke top 15 van ziektebeelden met de grootste ‘medical need’ en kans op succesvolle marktintroductie. De inzichten worden gebruikt om richting te geven aan de R&D activiteiten van de klant. De ambitie is om voor deze ziektebeelden nieuwe transformatieve therapieën te ontwikkelen om zo echte impact te realiseren op het leven van de patiënt.